簡介：感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)使用一種革命性新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是界首例應(yīng)用這項術(shù)的病例。英國敦大學(xué)學(xué)院大奧德街兒童醫(yī)院稱這名女孩之前對他療法已無反應(yīng)但在今年 5 月接受了堿基編輯術(shù)治療后，現(xiàn)在上已經(jīng)檢測不到細胞。不過醫(yī)生也表示，她未來否不再出現(xiàn)相關(guān)狀尚有待觀察。事該項目的倫敦學(xué)學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止復(fù)雜的細胞工程為其它新的治療法鋪平了道路，終為患病兒童帶更好的未來?！?種創(chuàng)新的新療法后的技術(shù)問世還到五年，研究人最初將該技術(shù)描為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切粘貼不同的是，基編輯更具有針性和精確性。我的人類基因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許基因進行單字母輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那堿基編輯就像使鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改特定的細胞機制T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥這些白細胞不能常發(fā)育，并且生太快，干擾了體血細胞的生長。準(zhǔn)治療包括骨髓植和化療，但在麗莎的病例中，些傳統(tǒng)治療都未阻止疾病的發(fā)展她唯一的選擇似是姑息治療。在去的幾年里，科家們在癌癥的基治療方面取得了凡的突破。對病的 T 細胞進行基因編輯以針對定的癌癥并不是項特別新的技術(shù)然而，T 細胞急性淋巴細胞白血的挑戰(zhàn)是，基因輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導(dǎo)致修后的細胞破壞其修改后的 T 細胞。因此，新的基編輯技術(shù)使研人員能夠在 T 細胞上添加幾個的修飾，這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿編輯改變了識別疫細胞為 T 細胞的幾個關(guān)鍵標(biāo)物。這意味著被輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。 T 細胞的其它堿基編輯刪除了贈者特有的標(biāo)記將細胞變成了一“通用”治療。關(guān)重要的是，這味著該療法可以為一種現(xiàn)成的藥，提供給許多患，與目前 T 細胞療法緩慢和昂的個性化性質(zhì)形對比。倫敦大學(xué)院的基因療法教西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得一些驚人的成功但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了廣泛的可行性。患者身上采集免細胞，對這些特的細胞進行基因造，然后將它們植回患者體內(nèi)，是一個緩慢而耗的過程。“在這最新的研究中，生了一個細胞庫--一個可以用來治療許多病人的單細胞庫，”瓦丁說，“這使得藥產(chǎn)品的可擴展性商業(yè)可行性和標(biāo)化得以實現(xiàn)?！?接受實驗性堿基輯治療的一個月，阿麗莎就完全脫了白血病的困?，F(xiàn)在六個月后阿麗莎病情仍在全緩解中。IT之家了解到，該初臨床試驗希望在來幾年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術(shù)的山一角。至少還三項試驗正在進中，以測試堿基輯治療鐮狀細胞血癥、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血疾病?
