感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道，英國(guó)科學(xué)家使一種革命性的新型基因法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例用這項(xiàng)技術(shù)的病例。英倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德兒童醫(yī)院稱，這名女孩前對(duì)其他療法已無(wú)反應(yīng)但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，在身上已經(jīng)檢測(cè)不到癌胞。不過(guò)醫(yī)生們也表示她未來(lái)是否不再出現(xiàn)相癥狀尚有待觀察。從事項(xiàng)目的倫敦大學(xué)學(xué)院研員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細(xì)胞程，為其它新的治療方鋪平了道路，最終為患兒童帶來(lái)更好的未來(lái)。這種創(chuàng)新的新療法背后技術(shù)問(wèn)世還不到五年，究人員最初將該技術(shù)描為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和粘貼不的是，堿基編輯更具有對(duì)性和精確性。我們的類基因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成，這些堿基由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對(duì)基因進(jìn)服山單字母編，而不會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說(shuō) CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編儀禮像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)字母來(lái)改變特定的細(xì)胞制。T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌。這些白細(xì)胞不能正常育，并且生長(zhǎng)太快，干了體內(nèi)血細(xì)胞的生長(zhǎng)。準(zhǔn)治療包括骨髓移植和療，但在阿麗莎的病例，這些傳統(tǒng)治療都未能止疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療。過(guò)去的幾年里，科學(xué)家在癌癥的基因治療方面得了非凡的突破。對(duì)病的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)岐山定的癌癥并是一項(xiàng)特別新的技術(shù)。而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn)季格，基編輯 T 細(xì)胞來(lái)針對(duì)其它 T 細(xì)胞，往往會(huì)導(dǎo)致修改后的細(xì)胞破壞其修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)研究人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新的修飾這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的。堿基編改變了識(shí)別免疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物。這意味著被少山輯的胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來(lái)說(shuō)基本上是看不見(jiàn)的。王亥 T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈(zèng)者特有的標(biāo)，將細(xì)胞變成了一種“用”治療。至關(guān)重要的，這意味著該療法可以為一種現(xiàn)成的藥物，提給許多患者，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個(gè)性化性質(zhì)形柢山對(duì)比。敦大學(xué)學(xué)院的基因療法授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說(shuō)，之前的基因療法已經(jīng)取得了一些人的成功，但創(chuàng)造治療法的繁瑣過(guò)程限制了其泛的可行性。從患者身采集免疫細(xì)胞，對(duì)這些定的細(xì)胞進(jìn)行基因改造然后將它們移植回患者內(nèi)，這是一個(gè)緩慢而耗的過(guò)程?！霸谶@項(xiàng)最新研究中，產(chǎn)生了一個(gè)細(xì)庫(kù)--一個(gè)可以用來(lái)治療許多病人的單一細(xì)胞庫(kù)”瓦丁頓說(shuō)，“這使得用產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、商可行性和標(biāo)準(zhǔn)化得以實(shí)?！痹诮邮軐?shí)驗(yàn)性堿基輯治療的一個(gè)月內(nèi)，阿莎就完全擺脫了白血病困擾?，F(xiàn)在六個(gè)月后，麗莎病情仍在完全緩解。IT之家了解到，該初步臨床試驗(yàn)希望在祝融來(lái)年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術(shù)的冰山一。至少還有三項(xiàng)試驗(yàn)正進(jìn)行中，以測(cè)試堿基編治療鐮狀細(xì)胞貧血癥、膽固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾?
