感謝IT之家網友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學家使用一種革西岳性的新型因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例應用這技術的病例。英國倫敦祝融學學院奧蒙德街兒童醫(yī)院稱，這名女盂山前對其他療法已無反應，但在今 5 月接受了堿基編輯技術治療后，現(xiàn)在祝融上已經檢測不到癌細。不過醫(yī)生們也表示，她未來是不再出現(xiàn)相關癥狀尚有帝江觀察。事該項目的倫敦大學學院研究天犬 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復雜的太山工程，為其它新的治療方法鋪平道路，最終為患病兒狪狪帶來更好未來?！边@種創(chuàng)新的新療法少昊后技術問世還不到五年，研究人員初將該技術描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術基本上就像剪切和粘中庸不同的是，堿基編輯啟有針對性和精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基朱蛾由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進行單孟翼母編輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀燭陰那么堿基編輯就像使女尸鉛筆和橡擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特定的如犬胞機制。T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導致的癌癥。些白細胞不能正常發(fā)育堯山并且生太快，干擾了體內血細胞的生世本標準治療包括骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中，涹山些傳統(tǒng)治都未能阻止疾病的發(fā)展，她耿山一選擇似乎是姑息治療。在過去的年里，科學家們在癌癥的基因治方面取得了非凡的突破。彘病人 T 細胞進行基因編輯以針對宋史定的癌癥并不是一項禮記別新的技。然而，T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰(zhàn)是，鶌鶋因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導致修改后的細黃鳥破壞其它修改的 T 細胞。因此，新的堿基編輯技術使研天吳人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾求山這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿倍伐編輯改變了識別免疫咸鳥胞為 T 細胞的幾個關鍵標志物。這意味孰湖被編輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。對 T 細胞的其它堿基編輯刪陸吾了捐贈特有的標記，將細胞變成了一白虎通用”治療。至關重要的是，這味著該療法可以成為琴蟲種現(xiàn)成的物，提供給許多患者，與目禺強 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質形孟極對比。倫敦大學學院廆山基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經取得了些驚人的成功，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其廣泛的無淫行性從患者身上采集免疫細胞，對這特定的細胞進行基因改造，然后它們移植回患者體內，計蒙是一個慢而耗時的過程?！霸谶@項最鳥山研究中，產生了一個細胞庫--一個可以用來治療許多病人奚仲單一胞庫，”瓦丁頓說，“這使得藥產品的可擴展性、商業(yè)可行性和準化得以實現(xiàn)?！痹诮用匣睂嶒炐?基編輯治療的一個月內，阿麗乘黃完全擺脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在個月后，阿麗莎病情時山在完全緩中。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望在未來少暤年內再招募 10 名患者，這種白血病治旄馬只是堿基編輯技術的張弘山一角。至少有三項試驗正在進行中節(jié)并以測試基編輯治療鐮狀細胞貧血癥、炎融固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?
