2021年底，醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場“靈魂砍價”錙銖必較”的場景給無數(shù)留下深刻印象。全球首個療脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）的精準(zhǔn)靶向藥物——諾西那生鈉注射液，就在次的談判品種中。據(jù)估算我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死率和高致殘率的罕見病。場談判，雙方用了一個半時時間，企業(yè)談判代表進(jìn)了八次商量，醫(yī)保方談判表鄭重強(qiáng)調(diào)，“每一個小體都不應(yīng)該被放棄”。近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價格，意味著過去每年百余萬元的治療費(fèi)降低至幾萬元。確認(rèn)“成”的那一刻，幾乎所有SMA患兒的家長都哭了。家住山東濟(jì)南的馬恒祥正是一SMA患兒的父親。消息發(fā)布后，他激動得連續(xù)幾天不著覺，“想抱著孩子嚎哭一場，我的石頭有希望?！睍r隔一年多，馬恒祥兒子小石頭近況如何？小頭康復(fù)得怎樣？01石頭，“軟軟的”馬恒祥的兒子生于2018年1月，剛滿5周歲。當(dāng)時取名石頭，是因?yàn)轳R恒祥希望，兒子長后能像大山一樣頂天立地也能像小石子一般隨遇而。小石頭出生后，和其他寶沒有太大區(qū)別。直到8個月大時，家人發(fā)現(xiàn)他整個子像面條一樣軟綿綿的，至坐都坐不住?！盎蛟S是字有點(diǎn)硬，兒子竟慢慢變了一個‘軟軟’的石頭。“當(dāng)時，石頭的身體狀況別差。感冒、發(fā)燒、拉肚，也不喝奶，不吃輔食。馬恒祥說，“你能體會到種絕望嗎？我甚至想到了壞的情況……”之后，家帶小石頭跑遍了各大醫(yī)院能做的檢查都做了一遍，終確診患有脊髓性肌萎縮（SMA）。馬恒祥回憶，“醫(yī)生說這是一種罕見病一般活不過2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無力，病情惡會導(dǎo)致身體系統(tǒng)異常，直呼吸衰竭?！薄爱?dāng)時我爸唇都發(fā)白了，我媽一下子在了地上?！钡弥@一消，小石頭的爺爺奶奶幾近潰。馬恒祥對那天記憶猶，“濟(jì)南下起了雨，天色暗，原本幸福的家從那一陷入了絕境?！?2希望，轉(zhuǎn)瞬即逝2019年初，諾西那生鈉進(jìn)入中國，通過內(nèi)注射給藥，可改善患兒運(yùn)動功能、提高生存率。恒祥說，注射這種藥相當(dāng)按下一個暫停鍵，起到中疾病惡化的作用。然而，救命藥”一針高達(dá)69.97萬元，每年費(fèi)用平均110萬元左右，無疑讓馬恒祥一家剛被點(diǎn)燃的希望瞬間滅。不用藥，也不能放棄望。馬恒祥和妻子一邊工，一邊在專業(yè)康復(fù)師的指下給兒子做康復(fù)訓(xùn)練：從單的按摩，到復(fù)雜的器具練，一步步減緩肌肉萎縮速度?！拔覍κ^的要求，訓(xùn)練大概是最嚴(yán)格的了”那段時間，馬恒祥向單提交了困難職工申請材料同事得知情況后，猶豫著他：不用藥，是放棄給孩治療了嗎？馬恒祥連忙解道，自己和妻子每天都在孩子做康復(fù)訓(xùn)練，還有針推拿，嘗試過各種辦法…但他心里清楚這件事有多酷，在有藥的情況下沒錢付，實(shí)際上就是放棄治療“那是一種扎心的無力感”從辦公室出來，他蹲在道里，眼淚刷刷地往下掉所幸，經(jīng)過持續(xù)不斷的努，小石頭的情況逐漸改善但是，沒能給兒子用上藥始終是馬恒祥心中無法愈的傷口?！翱祻?fù)訓(xùn)練只是緩石頭肌肉萎縮的速度，那一天晚點(diǎn)到來。”03未來，逐漸清晰2021年初，“救命藥”報價調(diào)整，加企業(yè)慈善贈藥，小石頭得了55萬元注射6針的機(jī)會。有人建議馬恒祥通過籌的方式解決每年55萬元藥費(fèi)的問題，但他說每個的生活都不容易，更愿意借自己的努力為兒子的病辦法。馬恒祥拿出夫妻倆作以來的全部積蓄、父母養(yǎng)老錢以及同事甚至網(wǎng)友捐款，終于湊齊了55萬元?！霸诮诲X的那一刻，其還是很愧疚的。今年我交了55萬元，明年怎么辦？后年怎么辦？”未來怎么？2021年11月的國家醫(yī)保談判，為許許多多和恒祥一樣的SMA患兒家庭給出了答案。經(jīng)過八輪砍，“天價救命藥”降至3.3萬元左右。國家醫(yī)保局12月3日發(fā)布：全球首個用于治療SMA的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行?！髡勁鞋F(xiàn)場，國家醫(yī)保局談判代表勁妮反復(fù)同企業(yè)代表商討格。消息一出，馬恒祥所的SMA病友群頓時“炸鍋了”，消息不停地閃爍。恒祥說：“群里的患兒家都哭了。有人說孩子有救，有人說自己一個大男人角落里哭得稀里嘩啦……里的每個家長都在釋放著悶在胸口的情緒。”“藥僅降了價，還能納入醫(yī)保銷范圍。現(xiàn)在一年打針的用大約四五萬元，周一到五需要去醫(yī)院做康復(fù)?！?前，小石頭已經(jīng)打了九針打針的效果是明顯的——石頭的核心力量逐漸增強(qiáng)馬恒祥說，“去年8月，石頭可以自己爬了；前段時，石頭可以穿著矯正鞋自站幾秒鐘了；最近，石頭一次自主地把腳放到地上著，大半個身子坐在沙發(fā)，能堅(jiān)持這樣‘站’2分鐘以上?！瘪R恒祥在短視頻臺開通賬號，一邊記錄兒與病魔搏斗的日常，一邊網(wǎng)友普及SMA，讓更多人了解這種罕見病的成因、斷、治療和預(yù)防。雖然小頭距離完全站立、生活自還有很長的路要走，但馬祥覺得，現(xiàn)在對未來充滿望，也敢去想往后的生活：石頭持續(xù)打針后，身體逐漸恢復(fù)到什么狀態(tài)？到上學(xué)的年齡，是不是能去校上課……“希望自己的子在可預(yù)見的未來好起來是一個父親最樸素的愿望”04努力，從未止步“救命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為馬恒祥一家人帶來了希望，更予全國的患者更多對未來期待。經(jīng)過醫(yī)保報銷，多患者注射諾西那生鈉的費(fèi)下降到1萬元左右。全國各地的脊髓性肌肉萎縮癥患陸續(xù)用上昔日的“天價藥。今年1月18日，國家醫(yī)保局公布國家醫(yī)保藥品目調(diào)整情況和新版目錄。通調(diào)整，111種藥品新增納入目錄，包括慢性病、腫、抗感染、罕見病、新冠染治療用藥等。截至目前國家醫(yī)保目錄藥品總數(shù)達(dá)2967種，覆蓋了臨床必需的基本用藥，大大減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。值得注的是，一款SMA口服藥——利司撲蘭同樣通過談判入目錄，讓罕見病患者從有藥可用”變成“有藥可”。醫(yī)保談判代表們再一踐行了“每一個小群體都應(yīng)被放棄”的承諾。詳情>>>隨著制度的不斷健全，特別是醫(yī)保制度的不斷完，十年間，我國基本醫(yī)保保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世界最大的全民醫(yī)療保障網(wǎng)?！翱?難”“看病貴”的問題逐得到解決，一個更高質(zhì)量更可靠的全民醫(yī)療保障體正在不斷完善。那些被罕病所困的患者將更有勇氣接命運(yùn)挑戰(zhàn)，也將更有底走過苦痛?