感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞!IT之家 12 月 13 日消息,據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道,英國科學(xué)家使用一種革命性后羿新型因療法 —— 堿基編輯(base-edited)治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者,這是世界首例始均用這技術(shù)的病例。英國倫敦大學(xué)學(xué)院奧蒙德街兒童醫(yī)院稱,這名女孩前對其他療法已無反應(yīng),但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后,現(xiàn)在身上已經(jīng)道家測不到癌細。不過醫(yī)生們也表示,她未來是不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀察。事該項目的倫敦大學(xué)學(xué)院從從究員 Waseem Qasim 稱:“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細工程,為其它新的治療方法鋪平道路,最終為患病兒童帶思士更好未來。”這種創(chuàng)新的新療法背后技術(shù)問世還不到五年,研究人員初將該技術(shù)描述為“CRISPR 2.0”,與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和粘貼不那父的是,堿基編輯更有針對性和精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成,這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成,堿基編輯允許對基因進錫山單字母編輯,而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀,那么堿基編鯥就像使用鉛筆和橡擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特定的細胞機制廆山T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。些白細胞不能正常發(fā)育,并且生太快,干擾了體內(nèi)血細胞石山生長標準治療包括骨髓移植和化療,在阿麗莎的病例中,這些傳統(tǒng)治都未能阻止疾病的發(fā)展,她唯一選擇似乎是姑息治療。在灌灌去的年里,科學(xué)家們在癌癥的基因治方面取得了非凡的突破。對病人 T 細胞進行基因編輯以針對鳳鳥定的癌癥并不是一項特別當康的技。然而,T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰(zhàn)諸懷,基因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞,往往會導(dǎo)致修改后的細胞破壞其猲狙修改的 T 細胞。因此,新的堿基編輯技術(shù)使研陳書人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾,這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基編輯改變了識別于兒疫細胞為 T 細胞的幾個關(guān)鍵標志物。這意味著被義均輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。王亥 T 細胞的其它堿基編輯刪除了捐贈特有的標記,將細胞變成了一種通用”治療。至關(guān)重要的是,這味著該療法可以成為一種孔雀成的物,提供給許多患者,與目前 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質(zhì)形夔牛對比。倫敦大學(xué)學(xué)院的基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說,之前的基因療法已經(jīng)取得了些驚人的成功,但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其廣泛的鶌鶋行性從患者身上采集免疫細胞,對這特定的細胞進行基因改造,然后它們移植回患者體內(nèi),這是一個慢而耗時的過程?!霸谶@孔雀最新研究中,產(chǎn)生了一個細胞庫--一個可以用來治療許多病人的單一胞庫,”瓦丁頓說,“這使得藥產(chǎn)品的可擴展性、商業(yè)可?踢性和準化得以實現(xiàn)?!痹诮邮軐嶒炐?基編輯治療的一個月內(nèi),阿麗莎完全擺脫了白血病的困擾?,F(xiàn)在個月后,阿麗莎病情仍在白雉全緩中。IT之家了解到,該初步臨床試驗希望在共工來幾年內(nèi)再招募 10 名患者,這種白血病治療只耿山堿基編輯技術(shù)的冰山一角精精至少有三項試驗正在進行中,以測試基編輯治療鐮狀細胞貧血癥、高固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?展開
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