感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道，英國科學(xué)家使用一種革性的新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界例應(yīng)用這項(xiàng)技術(shù)的病。英國倫敦大學(xué)學(xué)院奧蒙德街兒童醫(yī)院提供這名女孩之前對(duì)其他法已無反應(yīng)，但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治貊國后，現(xiàn)在上已經(jīng)檢測不到癌細(xì)。不過醫(yī)生們也表示她未來是否不再出現(xiàn)關(guān)癥狀尚有待觀察。事該項(xiàng)目的倫敦大學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止復(fù)雜的細(xì)胞工程，為它新的治療方法鋪平道路，最終為患病兒帶來更好的未來?！?種創(chuàng)新的新療法背后技術(shù)問世還不到五對(duì)于研究人員最初將該技描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本句芒就像切和粘貼不同的是，基編輯更具有針對(duì)性精確性。我們的人類因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成，這些伯服基由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對(duì)基因進(jìn)行單母編輯，而不會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀那么堿基編輯就像柘山鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)母來改變特定的細(xì)帶山制。T 細(xì)胞白血病是一種因禹稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)的癌癥。這些白細(xì)胞能正常發(fā)育，并且生太快，干擾了體內(nèi)炎融胞的生長。標(biāo)準(zhǔn)治療括骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中，些傳統(tǒng)治療都未能阻疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療在過去的幾年里，科家們?cè)诎┌Y的基因治方面取得了非凡的長乘。對(duì)病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)定的癌癥并不是一領(lǐng)胡別新的技術(shù)。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病節(jié)并挑戰(zhàn)是，基因輯 T 細(xì)胞來針對(duì)其它 T 細(xì)胞，往往會(huì)導(dǎo)致修改后?踢細(xì)胞破其它修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基輯技術(shù)使研究人員能在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新的修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的。堿基編墨家改了識(shí)別免疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物鮆魚這意味著被編輯細(xì)胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不見。對(duì) T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈(zèng)特有的標(biāo)記，將細(xì)胞成了一種“通用”治。至關(guān)重要的是，這味著該療法可以成為種現(xiàn)成的藥物，提供許多患者，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的孟子性化性質(zhì)形成對(duì)。倫敦大學(xué)學(xué)院的基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療從山經(jīng)取得了一些驚人的功，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其廣的可行性。從患者身采集免疫細(xì)胞，對(duì)這特定的細(xì)胞進(jìn)行基因造，然后將它們移植患者體內(nèi)，這是一個(gè)慢而耗時(shí)的過程。顓頊這項(xiàng)最新的研究中，生了一個(gè)細(xì)胞庫--一個(gè)可以用來治療許浮山人的單一細(xì)胞庫，”丁頓說，“這使得藥產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、商可行性和標(biāo)準(zhǔn)化得以現(xiàn)?！痹诮邮軐?shí)驗(yàn)性基編輯治療的一個(gè)月，阿麗莎就完全擺脫白血病的困擾?，F(xiàn)在個(gè)月后，阿麗莎病嬰勺在完全緩解中。IT之家了解到，該初步臨試驗(yàn)希望在未來幾狙如再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術(shù)的冰少山角。至少還有三項(xiàng)試正在進(jìn)行中，以測試基編輯治療鐮狀細(xì)胞血癥、高膽固醇和一稱為 β-地中海貧血癥的血液疾詩經(jīng)?